Nowatorski docelowy modulator komórek T, Efalizumab, do łuszczycy plackowatej czesc 4

W fazie obserwacji leczenie przerwano, a badanych obserwowano przez dodatkowe 12 tygodni. Dopuszczalne było stosowanie kremu Eucerin (Beiersdorf), smoły lub kwasu salicylowego w łuszczycy na skórze głowy, ograniczone stosowanie kortykosteroidów o małej sile działania (grupa VII) i doustnych środków przeciwświądowych. Badani mogli samodzielnie podawać około połowy zastrzyków w ciągu tygodni od 13 do 24 w domu. Wszystkie inne iniekcje były podawane w klinice.
Ocena odpowiedzi
Odpowiedzi oceniano za pomocą wskaźnika powierzchni i nasilenia łuszczycy, środka stosowanego przez FDA w badaniach klinicznych w celu oceny skuteczności terapii łuszczycy. Wynik, w zależności od stopnia zajętego obszaru powierzchni skóry i nasilenia rumienia, złuszczania i stwardnienia płytek, wynosi od 0 do 72, z wyższymi wynikami wskazującymi na cięższą chorobę i zmniejszenie wyniku wskazującego poprawę.
Analiza statystyczna
Badacze, sponsor i organizacja zajmująca się badaniem kontraktów nie zdawali sobie sprawy z przydzielonych grup terapeutycznych do czasu zakończenia wszystkich analiz danych. Populacja objęta pierwotną analizą była populacją zamierzoną w leczeniu obejmującą wszystkich pacjentów poddanych randomizacji. Uznano, że badani cierpieli na niepowodzenie leczenia, jeśli brakowało wskaźnika powierzchni i nasilenia łuszczycy w 12. tygodniu.
Dokładny test Fishera wykorzystano do porównania każdej grupy efalizumabu z grupą placebo pod względem odsetka osób, które uzyskały poprawę o co najmniej 75 procent w łuszczycowym indeksie powierzchni i nasilenia, pierwszorzędowym punkcie końcowym. Dla wszystkich analiz tygodni od do 12, dane dla dwóch grup placebo zostały połączone. Aby zachować dwustronny błąd typu I wynoszący 0,05, zastosowano procedurę Hochberg-Bonferroni dla wielokrotnych porównań. Jeśli oba porównania spowodowały różnicę na korzyść efalizumabu z wartością P mniejszą niż 0,05, dane z obu grup efalizumabu uznano za znacząco różne od tych w grupie placebo. Jeżeli wartość P dla jednego porównania przekroczyła 0,05, dane z innej grupy efalizumabu zostały uznane za znacząco różne od tych w grupie placebo, jeśli różnica na korzyść efalizumabu była związana z wartością P mniejszą niż 0,025.
Planowane przyrosty wyniosły 500 osób (400 losowo przydzielonych do efalizumabu i 100 do placebo). Prawdopodobieństwo, że wystąpi co najmniej jeden typ zdarzenia niepożądanego o rzeczywistej stawce 1% w grupie 200 pacjentów, wynosi 0,866, a prawdopodobieństwo, że będzie co najmniej jeden typ z rzeczywistą stawką wynoszącą 2%, wynosi 0,982. Oszacowanie mocy statystycznej oparto na założeniu, że odsetek odpowiedzi wynosi 25% w grupach efalizumabu i 2% w grupie placebo. Badanie miało ponad 95% mocy do wykrycia różnicy w szybkości pierwotnego punktu końcowego na poziomie 0,025 z użyciem dokładnego testu Fishera. W przypadku analiz wtórnych do zmiennych ciągłych wykorzystano teście z dwiema próbkami, w którym użyto zbiorczego błędu z analizy wariancji obejmującego wszystkie badane grupy, a dokładny test Fishera zastosowano dla zmiennych dychotomicznych.
Wyniki
Charakterystyka podmiotów
Rysunek 2
[więcej w: lumbalizacja, siesta łomianki, komart knurów ]