Sirolimus dla Angiomyolipoma w kompleksie stwardnienia guzowatego lub chłoniaka limfatycznego ad 5

W drugim roku pacjent z limfangiologiomiomatozą wycofał się z badania, aby usunąć lek; w związku z tym dane dla 10 pacjentów z limfangioleiomiomatozą były dostępne w 24-miesięcznej analizie. Obciążenie Angiomyolipoma
Rycina 2. Rycina 2. Objętość naczyniotłuszczaka u pacjentów z zespołem stwardnienia guzowatego lub sporadyczną limfangioleiomiomatozą podczas badania. Angiomyolipoma wizualizowano za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego brzucha, a analizę wolumetryczną wykonano na początku badania i po 2, 4, 6, 12, 18 i 24 miesiącach. Objętość naczyniakotłuszczaka podczas każdej wizyty jest wyrażona jako procent rozmiaru linii bazowej. Linia przerywana reprezentuje 70% wartości bazowej; dane poniżej linii wskazują, że średnia objętość naczyniaka krwionośnego była zmniejszona o 30% lub więcej.
Rycina 3. Rycina 3. Naczyniaki naczyniakotłuszczowe nerek w jamie brzusznej pacjenta z zespołem stwardnienia guzowatego. Dwustronne naczyniakomięśniakomięsak podano na początku badania i po 12 miesiącach leczenia syrolimusem. Trzy zmiany w lewej nerce są oznaczone strzałkami; po 12 miesiącach górna zmiana zmniejszyła się, a dolna część stała się niezauważalna. Obrazy uzyskano przy użyciu szybkiego rezonansu magnetycznego T2 z echosondą z tłumieniem tłuszczu.
Uszkodzone zmiany naczyniakotocznika nerki były obustronne u 12 z 20 pacjentów (60%) i jednostronnie u 6 z 20 pacjentów (30%). U pozostałych dwóch chorych (10%) za celowe uznano wątrobowe zmiany naczyniakotocznika. Średnia objętość naczyniowo-żółcioczułkowa (. SD) na początku badania wynosiła 71,6 . 105,3 ml (tabela 1). Po 12 miesiącach leczenia średnia objętość zmniejszyła się do 53,2 . 26,6% wyjściowej objętości (P <0,001). Po 12 miesiącach 16 z 20 pacjentów, u których uzyskaliśmy dane z pierwszego roku obserwacji (80%), miało co najmniej 30% zmniejszenie objętości naczyniaka krwionośnego (ryc. 2). Po 6 i 12 miesiącach od zakończenia syrolimusa średnia objętość naczyniaka krwionośnego zwiększyła się do 76,8 . 27,5% wyjściowej objętości (p <0,001) i 85,9 . 28,5% wyjściowej objętości (p = 0,005), odpowiednio (tab. i 2). Angiomyolipomas u 5 z 18 pacjentów (28%) pozostał co najmniej 30% mniejszy po roku od leczenia, niż na początku badania. Nie było korelacji między stosowaniem statyny a wielkością zmian w linii podstawowej i odpowiedzią na syrolimus (patrz Dodatek dodatkowy, dostępny wraz z pełnym tekstem tego artykułu na stronie www.nejm.org). Odpowiedź naczyniaka krwionośnego nerkowego po 12 miesiącach terapii syrolimusem, wizualizowana na MRI, została przedstawiona na rycinie 3.
Objętości angiomolakoma podzielono na trzy kategorie: małe (<6,5 ml), średnie (6,5-85,0 ml) i duże (> 85,0 ml). Oceny wielkości uzyskane za pomocą technik wolumetrycznych oraz uzyskane za pomocą pomiaru ortogonalnych średnic zostały skorelowane dla każdej kategorii. Współczynniki korelacji wewnątrzcząsteczkowej dla obu metod wahały się od 0,76 do 0,86 (średnia, 0,81, P <0,001) podczas wizyt. Istotność statystyczna pomiarów uzyskanych za pomocą obu metod była podobna.
Badania płucne
Ryc. 4. Ryc. 4. Funkcja płuc u pacjentów z limfangioleiomiomatozą. Panel A pokazuje wymuszoną objętość wydechową w ciągu sekundy (FEV1) dla każdego pacjenta
[hasła pokrewne: gemini łask, baspol, salonik wróżb ]