Sirolimus dla Angiomyolipoma w kompleksie stwardnienia guzowatego lub chłoniaka limfatycznego ad 6

Panel B pokazuje wymuszoną pojemność życiową (FVC) dla każdego pacjenta. Panel C pokazuje średnią zmianę (w mililitrach) od wartości bazowych dla FEV1 i dla słupków FVC.I wskazuje błędy standardowe. Panel D pokazuje pozostałą objętość dla każdego pacjenta. Płucne dane strukturalne i funkcjonalne dla 11 pacjentek z limfangiologioją są wymienione w Tabeli 2. Jeden pacjent był palącym palaczem, trzech byłymi palaczami, a siedem nigdy nie paliło. W chwili rejestracji spirometryczne pomiary były prawidłowe u 4 pacjentów, stwierdzono u nich umiarkowaną obturację dróg oddechowych (wymuszoną objętość wydechową w ciągu sekundy [FEV1], 50 do 70% wartości przewidywanej) u trzech pacjentów i wskazano na poważną niedrożność dróg oddechowych (FEV1 <50% przewidywana wartość) u czterech pacjentów. Podczas leczenia syrolimusem średnia FEV1 wzrosła od wartości wyjściowej o 120 . 230 ml po 6 miesiącach (P = 0,009) io 118 . 330 ml po 12 miesiącach (P = 0,06), przy czym 5 z 11 pacjentów uzyskało 100 ml lub większa objętość podczas terapii (ryc. 4A i 4C). Po roku leczenia syrolimusem wartość FEV1 u tych pacjentów uległa znacznej poprawie (P = 0,002) w porównaniu z oczekiwanym spadkiem wartości FEV1 u pacjentów z limfangiologioją o 75 ml na rok23. Dwanaście miesięcy po zaprzestaniu syrolimusa średnia wartość FEV1 wynosiła 62 . 411 ml większe niż średnia wartość początkowa.
Zmuszona pojemność życiowa (FVC) po 12 miesiącach wzrosła o 390 . 570 ml w stosunku do wartości początkowej (zakres od -190 do 1100 ml) (P <0,001) (rysunek 4B i 4C). U ośmiu z 11 pacjentów stężenie FVC wzrosło o co najmniej 250 ml w ciągu roku leczenia syrolimusem. Średnia wartość FVC utrzymywała się na poziomie 346 . 712 ml powyżej średniej wyjściowej po 24 miesiącach (P = 0,01), a średni procent przewidywanej wartości FVC był istotnie lepszy po 12 miesiącach (P <0,001) i po 24 miesiącach (P = 0,004) .
Średnia objętość resztkowa spadła o 439 . 493 ml po roku stosowania syrolimusa w porównaniu z wartością wyjściową (p = 0,02). Sześciu pacjentów, u których początkowo uwięziono powietrze (objętość resztkowa> 120% wartości przewidywanej) miało zmniejszenie objętości szczątkowej po 12 miesiącach przyjmowania syrolimusa (Figura 4D). Poprawa procentu przewidywanej objętości resztkowej pozostała znacząca po 24 miesiącach (P = 0,04), podczas gdy poprawa dla bezwzględnej objętości resztkowej nie była (P = 0,09).
Średnia zdolność dyfuzyjna płuca dla tlenku węgla (DLCO) u wszystkich pacjentów poza jednym była obniżona (całkowita średnia, 53,2 . 14,1% przewidywanej wartości). Ani DLCO, ani 6-minutowy spacer nie zmienił się znacząco podczas badania (Tabela 2).
Tomografia objętościowa CT objętości płucnej torbieli nie wykazała istotnej zmiany (tab. 2). W roku leczenia syrolimusem współczynnik korelacji między resztkową objętością a FVC wynosił -0,75 (P = 0,01), a między resztkową objętością a objętością torbieli wynosił 0,76 (p <0,001). Nie stwierdzono wyraźnego związku pomiędzy zmniejszeniem objętości naczyniaka krwionośnego a odpowiedzią płuc na syrolimus w badanej populacji. Zmiany FEV1, FVC i objętości szczątkowej związane z terapią syrolimusem były podobne u pacjentów z zespołem gruźlicy bulwiastej z limfangioleiomiomatozą i u pacjentów z sporadyczną limfangioleiomiomatozą, ale w każdej podgrupie mogło być zbyt mało pacjentów, aby wykryć znaczącą różnica.
Ocena neurologiczna
Wszyscy pacjenci z zespołem stwardnienia guzowatego mieli bulwy kory mózgowej; 64% miało subependymalne braki
[podobne: eticod, gemini limanowa, enovatis ]