Sirolimus dla Angiomyolipoma w kompleksie stwardnienia guzowatego lub chłoniaka limfatycznego ad 9

Wystąpiło sześć poważnych zdarzeń niepożądanych, podczas gdy pacjenci otrzymywali syrolimus, a także cztery w okresie obserwacji po zaprzestaniu leczenia. Sirolimus przerwano u pięciu pacjentów, u czterech z powodu działań niepożądanych iw jednym z powodu nieprzestrzegania protokołu. Wydaje się, że stosowanie syrolimusa nie wiązało się ze zwiększonym ryzykiem drgawek, a odma opłucnowa nie wystąpiła po zainicjowaniu syrolimusa. Jeden pacjent z ciężką sporadyczną limfangioleiomiomatozą, który wycofał się z badania, aby móc otrzymać sirolimus bez etykiety, później zmarł nagle w domu. Nie wykonano autopsji, a przyczyną zgonu była najprawdopodobniej arytmia lub zatorowość płucna. Dalsze badania dotyczące bezpieczeństwa, skuteczności i dawkowania syrolimusa są wskazane w tej populacji pacjentów, którzy zazwyczaj mają przewlekłą, wolno postępującą chorobę. Podsumowując, leczenie syrolimusem przez rok spowodowało zmniejszenie wielkości naczyniaków krwionośnych i poprawę czynności płuc u osób dorosłych z zespołem stwardnienia guzowatego lub sporadyczną limfangioleiomiomatozą. Po roku od zaprzestania stosowania leku, wielkość naczyniaka krwionośnego i FEV1 zbliżyły się, ale nie wróciły całkowicie do wartości wyjściowych, a wpływ na objętość resztkową i FVC był trwały u większości pacjentów. Nasze badanie ma ważne ograniczenia, w tym projekt otwarty, brak grupy kontrolnej, niewielka liczba pacjentów i zależny od wysiłku charakter testów funkcji płuc. Łącznie dane sugerują, że hamowanie mTOR może być obiecujące w leczeniu kompleksu stwardnienia guzowatego i sporadycznej limfangioleiomiomatozy, a monoterapia syrolimusem jest związana z klinicznie istotnymi efektami ubocznymi. Konieczne będą dodatkowe badania w celu określenia względnego ryzyka i korzyści stosowania syrolimusa u pacjentów z tymi chorobami.
[hasła pokrewne: siesta łomianki, indrol, sonikacja ]