Sirolimus dla Angiomyolipoma w kompleksie stwardnienia guzowatego lub chłoniaka limfatycznego czesc 4

Aby uniknąć błędu z powodu braku danych, zgłaszane są wartości najmniejszych kwadratów (. SD). Są to oparte na modelach szacunki wyliczone z oszacowań parametrów. Oddzielne analizy wykonano dla samych objętości naczyniaka krwionośnego, wyrażonych jako wartości procentowe wartości wyjściowej, oraz wartości procentowych przewidywanych wartości wyników funkcji płucnych, które są porównaniami wartości funkcji płucnych pacjentów z wartościami normatywnymi pochodzącymi z populacji studia. Tabela 1. Tabela 1. Reakcja objętości angiomakolipoma na terapię syrolimusem. Tabela 2. Tabela 2. Płucna strukturalna i funkcjonalna charakterystyka pacjentów z limfangioleiomiomatozą. W przypadku zmiennych, dla których istniała istotna różnica między środkami wyjściowymi a kontynuacją, porównaliśmy również średnie najmniejszych kwadratów w tych punktach czasowych. Aby oszacować nachylenia i określić, czy środek najmniejszych kwadratów zmienił się istotnie o 12 miesięcy, zastosowano model o losowym współczynniku obejmujący funkcję splajnu. Wszystkie testy odzwierciedlone w Tabeli i Tabeli 2 przeprowadzono a priori. Wartości P mniejsze niż 0,05 uważano za wskazujące na istotność statystyczną. Zgłoszone wartości P nie zostały dostosowane do wielokrotnego testowania.
Wyniki
Charakterystyka pacjentów
Ryc. 1. Ryc. 1. Przegląd badań przesiewowych, rejestracja i obserwacja pacjentów z zespołem stwardnienia guzowatego (TSC) lub sporadyczną limfatyczną wyspą limfatyczną (LAM). Objętości angiomiakolipoma i testy czynności płuc u pacjentów z LAM oceniano w okresie leczenia syrolimusem, od wartości wyjściowej do 12 miesięcy, a podczas okresu obserwacji po leczeniu, od 12 do 24 miesięcy. Na początku 18 pacjentów miało LAM, ale dane płucne były niemożliwe do interpretacji u 2 pacjentów z powodu Chylothorax lub odmy opłucnowej. W 12-miesięcznym punkcie czasowym jeden pacjent odmówił poddania się testom czynności płuc, a czterech pacjentów wycofało się z badania. Jeden pacjent wycofał się w drugim roku.
25 badanych pacjentów składało się z 5 mężczyzn i 2 kobiet tylko z zespołem stwardnienia guzowatego i 18 kobiet z limfangioleiomiomatozą, z których 12 miało zespół stwardnienia guzowatego z limfangioleiomiomatozą, a 6 z nich miało sporadyczną limfangioleiomiomatozę. Pięciu pacjentów z zespołem stwardnienia guzowatego (czworo z chorymi na limfangioleiomiomatozę) opuścili badanie w ciągu pierwszego roku: dwie osoby wycofały zgodę, jeden miał odmiedniczkowe zapalenie nerek i nawracającą biegunkę, jeden miał jednostronny krwotok z nerki, a jeden nie przestrzegał protokołu (ryc. 1).
U jednego pacjenta z sporadyczną limfangiologiomiomatozą docelowy poziom syrolimusa w surowicy wynosił od do 5 ng na mililitr, ale u wszystkich pozostałych pacjentów dawkę zwiększono do najwyższego zakresu (10 do 15 ng na mililitr) na podstawie wyników obrazowania przy 2 miesiące i 4 miesiące.
Dwudziestu pacjentów poddano 12-miesięcznej ocenie. Dwóch pacjentów wycofało się z badania po 12-miesięcznej wizycie, aby kontynuować terapię bez stosowania syrolimusa z powodu samopoczucia, pozostawiając 18 pacjentów w 24-miesięcznej ocenie angiomakolipoma. Czternastu pacjentów z limfangioleiomiomatozą pozostało w badaniu przez drugi rok, ale chlamothorax lub odma opłucnowa na początku badania wykluczały ocenę wyników płucnych u dwóch pacjentów, a jeden pacjent z zespołem stwardnienia guzowatego z limfangioleiomiomatozą odrzucił 12-miesięczne testy czynności płuc.
Płucne punkty końcowe po roku od podania syrolimusa były dostępne dla 11 pacjentów z limfangioleiomiomatozą (6 z zespołem gruźliczych guzów z limfangioleiomiomatozą i 5 z sporadyczną limfangioleiomiomatozą)
[podobne: gemini łask, lumbalizacja, kaspol ]